TERAPIA GENICA CON NANOPARTICULAS LIPIDICAS

Los experimentos científicos llevados a cabo por la Universidad del País Vasco, en relación a la terapia génica, han culminado en un sistema de nanopartículas lipídicas que puede ser utilizado para dicha terapia génica.

El experimento se refiere a un sistema de nanopartículas lipídicas útil para la liberación de moléculas farmacológicamente activas, y especialmente para transfectar material genético en células y/o tejidos, así como a procedimientos para su obtención y composiciones farmacéuticas que lo comprenden.

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DEFINICION DE TERAPIA GENICA

La terapia génica constituye una herramienta terapéutica muy prometedora para el tratamiento de una gran variedad de enfermedades hereditarias o adquiridas. Los recientes avances en biología molecular y el conocimiento del genoma humano han permitido disponer de una valiosa información sobre los procesos celulares y la patogenia de muchas enfermedades.

El número de enfermedades que pueden ser potencialmente tratadas mediante terapia génica es muy amplio, y se incluyen, entre otras, enfermedades autosómicas recesivas debidas al defecto de un único gen (fibrosis quística, hemo-filia, enfermedad de Fabry, etc.), enfermedades autosómicas dominantes, algunos cánceres, VIH y otras enfermedades infecciosas, enfermedades inflamatorias, etc.

La terapia génica consiste en la introducción de material genético (ADN, ARN o secuencias antisentido) en células diana con el fin de modular la expresión de determinadas proteínas que se encuentran alteradas, revirtiendo así el trastorno biológico que provoca la alteración de las mismas.

Los autores de la presente invención han encontrado que un sistema de nanopartículas lipídicas que incorpora un polisacárido en su composición, permite conseguir un eficaz nivel de transfección de material genético en las células, así como una elevada viabilidad celular, como así demuestran los ejemplos realizados in vitro en células eucariotas demamíferos ARPE-19.

Asimismo, estudios in vivo han demostrado la capacidad de este sistema de nanopartículas para alcanzar las célulasde bazo e hígado, permitiendo la expresión de plásmidos de ADN como pCMS-EGPF de forma efectiva, lo que hace a este sistema ser potencialmente útil en terapia génica.

Este sistema ha sido capaz además de proteger el material genético de la acción de enzimas, en particular, de nucleasas, que están presentes en los fluidos biológicos, lo que evita su degradación o ruptura en este medio biológico, evitando así que el material genético se libere de las nanopartículas antes de alcanzar su objetivo final.

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